美国卫生监管机构批准了澳大利亚制药商CSL Behring治疗B型血友病的基因药物Hemgenix，这种一次性输注药物可以使患者从常规治疗中解脱出来，但每剂的价格高达350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
Hemgenix只需注射一次，就能将一年的出血次数减少54%，一项有关该疗法的关键研究发现。它还将94%的患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来，后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。
与目前百健（Biogen）、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比，Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。
全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响，这种疾病是由一种基因突变引起的，它阻碍了身体制造IX因子的能力。
基因疗法可以通过修复潜在病因，显著改善一系列破坏性疾病。诺华制药公司（Novartis AG）用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的价格为280万美元。
定价一直是新药物的一个问题，像百健阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟的Zynteglo等药物的高昂定价直接导致了它们的商业失败。
美国食品和药物管理局生物制剂评估与研究中心主任彼得•马克斯表示，尽管血友病的治疗已经取得了进展，但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说，Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。
这种基因药物将由unique在马萨诸塞州的列克星敦生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。
责任编辑：于健 SF069
